Faisant de l'innovation en santé l'une de ses priorités, la HAS s'est organisée pour travailler à une meilleure accessibilité des nouveaux traitements pour les patients. Depuis 2020, elle poursuit son plan d'action pour les médicaments innovants, s'engageant à mener des évaluations à la fois efficaces, rapides et rigoureuses. L'enjeu est de repérer les innovations décisives pour les patients, alors que seulement un peu plus de la moitié des produits accédant rapidement au marché démontrent in fine leur efficacité dans les études de phase 3 s'inscrivant dans un temps plus long.
L'autorisation d'accès précoce (AAP) est un dispositif quasi unique dans le monde qui permet aux patients qui en ont besoin de bénéficier le plus rapidement possible de médicaments présumés innovants avant même qu'ils disposent d'une autorisation de mise sur le marché. Dans ces situations les données sont partielles mais permettent une présomption d'efficacité lorsque le besoin médical est insuffisamment couvert tout en garantissant la sécurité des patients.
D'après le bilan que la HAS en dresse un an et demi après son lancement, ce dispositif est efficient et permet à de nombreux patients d'accéder rapidement à des traitements prometteurs.
Le système d'AAP apparait incitatif pour les laboratoires, qui ont déposé au total 177 dossiers auprès de la CT. Grâce à l'organisation de rendez-vous pré-dépôt, les industriels construisent des dossiers qui comportent les éléments nécessaires à l'évaluation de la commission, facilitant et accélérant cette étape. Ainsi, la HAS comptabilise 80% de premiers dossiers acceptés (79/98) pour des évaluations durant en moyenne 68 jours, soit bien plus rapides que les 3 mois réglementaires ; ce délai passe à 40 jours s'il y a eu un pré-dépôt.
Beaucoup de ces dossiers concernent l'oncologie. Pour cette aire thérapeutique, une grande partie des dossiers ont obtenu une AAP : 37 autorisations accordées pour 43 dossiers déposés, soit près de 9 sur 10. L'enjeu est aussi de déterminer si les traitements ayant obtenu un accès précoce parviennent à confirmer les preuves de leur efficacité. Les résultats sont très encourageants puisque 4 accès précoces autorisés sur 5 ont ensuite bénéficié d'une reconnaissance de progrès démontré lors de leur évaluation en vue du remboursement de droit commun.
Afin d'accompagner l'accélération des autorisations de mise sur le marché européennes, des travaux ont été menés dans le domaine de l'évaluation des médicaments en vue de leur remboursement de droit commun. Le développement des nouveaux médicaments est parfois très rapide, avec des études non exclusivement comparatives (dans le cas de maladies rares et en oncologie par exemple) et des autorisations de mise sur le marché (AMM) parfois conditionnelles.
Pour mieux répondre à ces enjeux, la commission de la transparence de la HAS fait évoluer sa doctrine. La nouvelle approche proposée, recherchant l'équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du niveau d'incertitudes au bénéfice des patients, fait l'objet d'un
article publié dans le British Medical Journal Evidence-Based Medicine le 16 février 2023.
Si, pour démontrer la preuve de l'efficacité d'un médicament, l'essai randomisé en double aveugle reste le gold standard, donc à privilégier, la HAS introduit la possibilité d'intégrer des données moins consolidées à condition qu'elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seule la comparaison permet de se prononcer sur la valeur ajoutée d'un nouveau traitement. L'objectif est de permettre l'accès au remboursement de produits immatures, tout en maintenant un niveau d'exigence de qualité acceptable.
La nouvelle doctrine s'ouvre ainsi aux données de comparaison indirecte de bonne qualité méthodologique ou encore à celles issues de groupe contrôle, à condition qu'elles soient expliquées et justifiées en amont par l'industriel.
Ainsi, la HAS distingue différentes situations pouvant amener la CT à conclure à une recommandation de prise en charge mais sans amélioration du service médical rendu (ASMR V), notamment du fait du caractère immature des données au moment de l'examen : les situations où le progrès n'est pas démontré et celles où la valeur ajoutée du médicament ne peut pas encore être appréciée. Dans ce dernier cas, la CT précisera les données complémentaires attendues dans le plan de développement permettant le cas échéant la revalorisation de l'ASMR lors d'une future réévaluation prévue dans un calendrier déterminé. Elle veillera à bien distinguer ces deux cas de figure dans ses avis.
La doctrine est également enrichie par un focus sur les spécificités liées aux traitements pédiatriques dans le but de promouvoir davantage leur développement. En effet, les prescriptions en pédiatrie se font encore trop souvent dans le cadre d'un usage hors AMM de médicaments étudiés uniquement chez l'adulte ou des médicaments avec une AMM pédiatrique mais de formulation inadaptée à certaines tranches d'âge.
De la même façon, la doctrine évolue au sujet des antibiotiques dits de « dernier recours ». Dans la lignée du Plan national antibiorésistance, la HAS souhaite valoriser ces produits luttant contre les bactéries multi résistantes et encourager leur développement.
